"Рынок отнимает то немногое, что дал народу социализм, - работу, еду, жилье, стабильность."
Исследователи из Университета Пенсильвании сделали первый шаг на пути развития генной терапии врожденной слепоты, вызванной дегенерацией фоторецепторов сетчатой оболочки глаза. Ученые разработали метод эффективной и безопасной доставки генов в фоторецепторы сетчатой оболочки глаза, отвечающие за сумеречное зрение (так называемые палочки). Большинство дегенеративных заболеваний сетчатой оболочки глаза вызвано мутациями, нарушающими функционирование фоторецепторов. Клетки, напоминающие по форме колбочки и получившие благодаря этому свое название, отвечают за дневное зрение, а палочки представляют собой аппарат сумеречного зрения. Таким образом, нарушение функций одного типа фоторецепторов приводит к нарушению одного из типов зрения.
Совместная работа ученых из Университетов Пенсильвании и Флориды посвящена введению в фоторецепторы гена флюоресцирующего белка GFP с помощью нового аденоассоциированного вируса. Эксперименты были проведены на собаках. В ходе этой работы был создан вирусный вектор AAV2/5, обеспечивающий эффективную и безопасную доставку гена в палочки сетчатки, и подобрана его оптимальная концентрация (приблизительно 1011 вирусных геномов в мл). В дальнейшем с помощью этого вектора в клетки можно будет доставить любые гены, чья функция была нарушена в результате мутации, и восстанавливать таким образом функции клеток.
academpharm.by/archives/4263
Совместная работа ученых из Университетов Пенсильвании и Флориды посвящена введению в фоторецепторы гена флюоресцирующего белка GFP с помощью нового аденоассоциированного вируса. Эксперименты были проведены на собаках. В ходе этой работы был создан вирусный вектор AAV2/5, обеспечивающий эффективную и безопасную доставку гена в палочки сетчатки, и подобрана его оптимальная концентрация (приблизительно 1011 вирусных геномов в мл). В дальнейшем с помощью этого вектора в клетки можно будет доставить любые гены, чья функция была нарушена в результате мутации, и восстанавливать таким образом функции клеток.
academpharm.by/archives/4263